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6 novembre 2013

La thérapie génique 1

Classé dans : — lessvtauvsinet @ 19 h 58 min

Pour un schéma: voir votre livre p. 251

Thérapie génique

La thérapie génique 1 shim
En 1989, il a été montré qu’une mutation du gène CFTR est à l’origine de la mucoviscidose. La thérapie génique qui consiste à introduire une copie saine du gène dans les cellules du patient, est alors devenue une voie de recherche évidente. Même si des difficultés techniques entravent le passage du concept vers la thérapie, d’énormes progrès ont été réalisés dans ce domaine.
L’acheminement du gène sain vers les cellules cibles nécessite l’utilisation de vecteurs qui sont des transporteurs de matériel génétique. Un bon vecteur est celui qui permet une expression durable du gène sain spécifiquement dans les cellules ciblées et sans engendrer de toxicité ou de réaction immunitaire de la part de l’hôte. Deux grands types de vecteurs sont étudiés : les vecteurs viraux et les vecteurs synthétiques.
Les premiers mettent à profit la propriété naturelle des virus à incorporer leur matériel génétique (ADN ou ARN) au sein des cellules de l’hôte. Les rétrovirus, les lentivirus, les adénovirus et les AAV représentent les principaux types de virus qui ont été étudiés pour le transfert de gènes. Le grand inconvénient de ce type de vecteur est l’immunogénicité que les virus engendrent chez l’hôte. Diminuer cette immunogénicité est le principal challenge que les chercheurs devront atteindre pour une utilisation optimale des vecteurs viraux en thérapie génique.
Les vecteurs synthétiques représentent une alternative au virus pour le transfert de gènes. Ce sont des molécules totalement artificielles capables de lier du matériel génétique de taille variable. Elles ont le grand avantage de ne pas présenter de risque infectieux et de n’entraîner qu’une faible immunogénicité et toxicité. En 2012, le plus important essai clinique de thérapie génique en mucoviscidose a été lancé par le Consortium britannique de thérapie génique en mucoviscidose. Il mobilisera une centaine de patients qui recevront la thérapie, par inhalation, une fois par mois pendant un an. Les résultats devraient être connus en 2014.
Afin de limiter les réactions immunitaires de l’hôte, l’utilisation de cellules de l’hôte comme vecteur pourrait être une stratégie efficace. Pour cela, des équipes de recherche étudient la possibilité de prélever des cellules souches du patient afin d’y insérer le gène sain avant de les réimplanter chez le patient. Ces cellules étant pourvues d’une grande capacité de duplication, elles pourraient permettre une expression durable du gène sain.
Dans certains cas de mucoviscidose, le gène correspondant à la protéine CFTR est altéré de telle façon que sa lecture est arrêtée prématurément ; ce sont des mutations stop. La protéine qui en résulte est incomplète et non fonctionnelle. Certains laboratoires travaillent sur la mise au point de molécules permettant de reprendre la lecture du gène au-delà de la mutation stop et ainsi produire une protéine CFTR fonctionnelle.
La même mutation du gène CFTR peut être associée à différents niveaux d’expression de la maladie. Ceci est dû au fait que l’expression de certains gènes influence la manifestation phénotypique de la mutation de CFTR. Ces gènes sont appelés gènes modificateurs. L’identification de ces gènes constitue un champ de recherche récent dans le cadre de la mucoviscidose. Ces travaux, développés dans la thérapie génique, pourraient permettre d’anticiper l’évolution de la maladie et d’adapter de manière précoce les soins au profil génétique du patient.
shim

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