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6 novembre 2013

La thérapie génique 2

Classé dans : — lessvtauvsinet @ 19 h 50 min

Parmi les thérapies innovantes les plus prometteuses : la thérapie génique. Elle consiste à utiliser un gène-médicament à des fins thérapeutiques.

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Les cellules de notre corps se comportent comme de petites usines. Elles fabriquent entre autres les protéines nécessaires à la bonne marche de notre organisme. C’est le cas par exemple des cellules de pancréas, qui fabriquent de l’insuline ou des cellules des muscles, qui produisent de la dystrophine, indispensable à leur bon fonctionnement. Les cellules de notre organisme fabriquent ainsi des centaines de milliers de protéines différentes, grâce aux plans fournis par notre ADN, les fameux gènes. Quand un gène est défectueux, la protéine qui lui correspond est donc mal fabriquée et ne joue pas son rôle.

Pour régler ce problème, les chercheurs ont donc pensé fournir aux cellules un plan correct, sans mutation, c’est-à-dire leur fournir un gène sain, afin que les cellules puissent produire la protéine qui fait défaut : c’est le principe de la thérapie génique. Si la théorie est simple, en pratique c’est beaucoup plus compliqué.

  • La thérapie génique suppose que l’on connaisse soit l’anomalie génétique à l’origine de la maladie, afin d’offrir à la cellule une copie fonctionnelle du gène absent ou défectueux, soit la fonction du gène que l’on insère et que cette fonction puisse résoudre le mécanisme pathologique à l’origine de la maladie.
  • En pratique, elle suppose également que l’on maîtrise l’ingénierie génétique. Il faut en effet isoler le gène-médicament. Ensuite, si l’on veut que seuls certains types de cellules expriment la protéine en question, il faut associer ce gène à un « promoteur », c’est-à-dire une petite séquence d’ADN qui en régule l’expression. Reste alors à lui trouver un moyen de transport pour l’acheminer vers le noyau. C’est le vecteur.

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